数据来自Spark raybetapp下载Therapeutics公司在《新英格兰医学杂志》上发表的1/2期基因治疗研究
费城，2021年11月17日- raybetapp下载Spark Therapeutics，罗氏集团成员(6:RO, ROG;OTCQX: RHHBY)是一家完全整合的商业化基因治疗公司，致力于挑战遗传疾病的不可避免性。该公司今天宣布了其1/2期临床试验的调查数据spk - 8011研究发现，在33.4个月的中位疗效随访(范围3.7-47.6)中，18名研究参与者中有1雷竞技Newbee赞助商6人持续使用了因子VIII (FVIII)，这使得预防停止和出血发作减少。最新的研究结果发表了在线在新英格兰医学杂志(NEJM)．
继7月在国际血栓与止血学会(ISTH) 2021虚拟大会上提交了初始数据之后，对所有18名研究参与者的最新分析(截止2021年5月3日)显示，年化出血率(ABR)减少了91.5% (95% CI:[88.8, 94.1])，年化FVIII注射次数减少了96.4% (95% CI:[95.7, 97.1])。
“我们很高兴新英格兰医学杂志选择发表我们1/2期研究性研究的数据spk - 8011并强调它对A型血友病患者的潜力，”星火治疗公司首席医疗官、医学博士加利亚·列维说。raybetapp下载“这个1/2阶段的研究spk - 8011这表明我们致力于遵循科学，开发具有最低有效剂量和最佳免疫调节方案的安全性、可预测性、有效性和持久性的血友病A基因疗法。”
在安全性分析中，8名参与者发生了33起治疗相关不良事件(AE)，其中17例与病媒相关，包括1例严重的AE, 16例与糖皮质激素相关。如前所述，由于抗aav衣壳细胞免疫反应，两名参与者失去了所有FVIII的表达，对免疫抑制无反应。其余16名参与者保持FVIII的表达，其中12人被随访了2年以上，随着时间的推移，一阶段FVIII的活性没有明显下降。
关于spk - 8011对血友病
临床实验spk - 8011这是一种利用AAV- lk03衣壳的新型生物工程腺相关病毒(AAV)载体，也称为Spark200，包含一个密码子优化的人类因子VIII基因，由肝脏特异性启动子控制。在美国，美国食品和药物管理局(FDA)授予孤儿病称号和突破性治疗称号，欧洲委员会授予孤儿病称号spk - 8011．
该1/2期研究名为“SPK-8011用于血友病A的基因转移研究”，由Spark Therapeutics公司进行，以确定VIII因子基因转移治疗的安全性和有效性雷竞技官方raybetapp下载spk - 8011a型血友病患者(试验标识符NCT03003533)
关于Roche和Spark Thraybetapp下载erapeutics在血友病A的基因治疗研究
我们相信基因疗法有可能彻底改变医学，改善患有遗传病和其他严重疾病的患者的生活。将罗氏对血友病药物开发的长期承诺与Spark Therapeutics经过验证的基因治疗专业知识结合起来，汇集了研究血友病A基因疗法的最佳合作团队。我们的共同目标是开发raybetapp下载血友病A基因疗法，以最低的有效剂量和最佳的免疫调节方案，为患者证明安全性、可预测性、有效性和持久性。
对血友病
血友病是一种罕见的遗传性出血疾病，由于缺乏几种凝血因子中的一种，导致血液需要很长时间才能凝固。血友病患者有自发性出血过多和复发的风险，也有轻度损伤，这有可能危及生命。美国大约有1.5万人患有血友病，欧洲五大国家约有1.9万人患有血友病。A型血友病的发病率大约是b型血友病的四倍。A型血友病的特征是因子VIII基因(FVIII)突变，导致凝血功能不足，出血或大出血的风险增加。目前血友病A的护理标准要求反复静脉注射血浆源性或重组因子VIII以控制和防止出血发作。目前对于血友病患者的新疗法有很大的需求。
关于火花疗法raybetapp下载
Sparaybetapp下载rk Therapeutics是一家全面整合的商业公司，致力于发现、开发和提供基因疗法，我们挑战基因疾病的不可避免性，包括失明、血友病、溶酶体储存障碍和神经退行性疾病。作为罗氏集团(Roche Group)的成员之一，我们在斯帕克(Spark)看到了一条通往一个生命不受遗传疾病限制的世界的道路。欲了解更多信息，请访问www.www.cqxywhcm.com，然后跟我们走推特而且LinkedIn．
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