raybet电竞下载我们的科学平台和项目
raybetapp下载Spark Therapeutics建立了领先的综合基因治疗平台，致力于将基因转化为药物，用于遗传病患者，包括遗传性视网膜疾病(IRDs)、肝靶向性疾病(血友病和溶酶体存储障碍(Pompe和Fabry)，以及神经退行性疾病。raybet36在下面了解更多关于我们平台的信息。
先进的矢量
设计
我们正在推进利用腺相关病毒(AAV)载体对抗视网膜、肝脏和中枢神经系统细胞靶点的研究项目。我们的病毒载体被设计用来封装遗传物质，用于潜在的遗传病治疗。在我们的研究项目中使用的载体已经使用Spark的前沿专有平台进行了工程设计，通过积极的临床前测试选择，并在多个临床试验中得到验证。
最先进的矢量制造内部专业技术
我们的团队拥有内部腺相关病毒(AAV)载体制造能力，开发和制造的研究性临床级载体已经通过6种给药途径，在超过12个临床试验中交付给数百名患者。
创新的科学和监管战略
我们本着与研究人员和监管机构合作的精神，开发严格和新颖的终点，以衡量我们的研究性的潜在影响，潜在的一次性疗法的目标疾病，并帮助形成未来基因疗法的高标准。在二十多年的基因治疗研究中，我们的科学团队成员负责许多发展里程碑，包括首次在骨骼肌组织和肝脏中进行腺相关病毒(AAV)载体的临床试验;raybet电竞下载第一次临床研究评价AAV给第二只眼;这是第一个非致命疾病的基因治疗试验，包括儿童参与者。
致力于改善患者护理
我们致力于开发一种针对研究性、可能是一次性的、改变生命的基因治疗的独特性质的患者访问方法。我们正在提供教育和其他资源，以促进从临床到基于基因的疾病分类的转变，并倡导患者获得护理和鼓励创新。
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我们的研究
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黄斑变性疾病
raybetapp下载Spark Therapeutics公司正在研究一种治疗Stargardt病的潜在基因疗法，Stargardt病是最常见的遗传性幼年黄斑变性，由ABCA4基因突变引起。据估计，Stargardt在美国的患病率为3万例，每年约有500例新病例。
Liver-Directed疗法
raybetapp下载Spark Therapeutics正在研究肝脏导向疗法，以解决一系列疾病，如溶酶体储存障碍，如法布里病。
神经退行性疾病(中枢神经系统传递)
颞叶癫痫
raybetapp下载Spark Therapeutics正在与CombiGene就CombiGene的CG01项目进行合作，该项目是一种研究性基因疗法，旨在治疗耐药局灶性癫痫。当患者的癫痫发作有时无法用抗癫痫药物控制时，就会发生耐药局灶性癫痫。癫痫是一个主要的全球医学问题，研究表明，约三分之一的成年人和约20-25%的儿童的癫痫无法通过药物迅速得到控制。
亨廷顿氏舞蹈症
raybetapp下载Spark Therapeutics公司正在开发一种用于治疗亨廷顿舞蹈病的试验性基因疗法。亨廷顿舞蹈病是一种致命的遗传疾病，会导致大脑神经细胞的渐进性破坏。亨廷顿舞蹈病的特征是运动、认知和行为症状，通常在30至50岁之间出现，并在10至25年期间恶化。最终，虚弱的个体会死于肺炎、心力衰竭或其他并发症。
其他感兴趣的领域
随着我们正在进行的跨治疗领域的研究，我们正在继续进行与免疫系统、靶向基因治疗交付和使能技术优化交付和潜在扩大符合条件的患者群体的可及性相关的研究。
此外，我们正在继续建立战略伙伴关系，以帮助加快我们在患者方面的进展。如果您有合作的机会，或者您有一项有趣的技术，或者您在我们感兴趣的某个领域有资产，我们希望听到您的消息。联系bizdev@www.cqxywhcm.com有任何疑问或提出建议。
