在Spraybetapp下载ark Therapeutics,我们正在利用我们独特的技术和研发专长,努力将基因疗法带给患者。我们致力于与医疗保健界合作,扩大我们的伙伴关系,继续推进最先进的基因治疗研究、教育和支持。
raybet36遗传性视网膜疾病(IRDs,也被称为遗传性视网膜营养不良)是一组由270多个不同基因中的一种引起的罕见致盲疾病。据估计,全球有200多万人患有遗传性视网膜疾病,但由于获得有关基因检测的机会和信息有限,其中只有一小部分人接受了基因筛查raybet36。根据倡导者、受ird影响的家庭和医疗保健专业人员关于当前阻碍获得ird基因筛查的障碍的反馈,Spark Therapeutics一直在与医生密切合作,帮助促进ird患者获得基因筛查。raybetapp下载
引用:
王晓燕,王晓燕,王晓燕,等。视网膜和玻璃体视网膜疾病的分子基础。视网膜与眼科学进展。2010;29(5):335-375。
遗传性视网膜变性的临床特征和目前的治疗方法。医学综述。2014;5(2)。
韦瑞丽,张斌,张伟,Sieving PA, Banin E, Swaroop A.遗传性视网膜退行性疾病的生物学和治疗:来自小鼠模型的见解。疾病模型机械疾病模型与机制。2015;8(2):109-129。
RetNet:引起视网膜疾病的基因和位点综述。RetNet。https://sph.uth.edu/retnet/sum-dis.htm。2022年1月7日更新。2022年3月4日进入。