我们是火花

Sparaybetapp下载rk Therapeutics是一家全面整合的商业公司,致力于发现、开发和提供基因疗法,我们挑战基因疾病的不可避免性,包括失明、血友病、溶酶体储存障碍和神经退行性疾病。

作为费城儿童医院(CHOP) 20多年积累的技术和知识的结果,我们的研究性疗法成立于2013年3月,有潜力提供持久的影响,显著和积极地改变那些没有或只有姑息性疗法的患者的生活。对人类基因组和基因异常的更深入的了解,使我们的科学家能够为患有非常特定的遗传疾病的患者量身定制研究疗法。这种方法有望开发出一系列遗传疾病的有效治疗方法。我们最初的重点是治疗孤儿病。

总部位于充满活力的费城,我们是一个多元化的、经验丰富的团队,我们的目标是为受遗传疾病影响的人们和家庭打破障碍。顾名思义,我们的研究性一次性疗法旨在火花健康的生物学,并为受遗传疾病影响的人们和家庭带来可能改变生活的转变。Spark是罗氏集团的成员。

我们的使命

通过发现、开发和提供迄今为止无法想象的治疗方法,挑战基因疾病的必然性。

我们的愿景

一个没有基因疾病限制生命的世界。

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