火花声音

在医疗保健领域实现颠覆性想法，需要的创新超出了研究实验室的范围

我们都知道电影中的医疗创新会带来什么。午夜过后昏暗的实验室发出的低噪音。白板上写满了方程式。胜利的尤里卡时刻。发现了，问题就解决了。滚动演职员名单

如果只是这么容易。

实际上，实验室的研究只是一个开始，真正的医学创新从想法到对患者的影响是复杂、耗时、曲折和递增的。在Spraybetapp下载ark Therapeutics，一家完全整合的商业化基因治疗公司，我们将数十年来在基因治疗领域的研究作为我们可能改变人生的一次性基因治疗的基础。然而，我们相信，确保科学突破使患者受益的唯一途径是确保创新从实验室开始，而不是结束。

raybetapp下载Spark Therapeutics通过发现，开发和提供一次性基因疗法的使命是挑战遗传疾病的必然性，包括遗传形式的失明，血友病和其他渐进和衰弱性疾病。我们聘请了医疗保健中的一些最具创造力和创新的思想，并创建了一个包含所有想法和重视的包容性工作场所。我们共同利用了现代科学最大的机会之一，从而大大改变了医疗行业：将人类基因组的比特和字节转化为医学。

基因治疗背后的科学是非常复杂的，我们的成功是基于我们的科学和制造团队以及该领域的许多其他人多年来的经验教训。raybet电竞下载但是，一个从未触及患者的科技突破就不是突破;这只是一个成功的科学实验。每一个医疗保健利益相关者(也就是每一个人)都需要挑战现状，以确保未来的患者能够看到正在开发的新一代疗法的好处。尽管Spark是目前为数不多的几家使用FDA批准的产品专门从事基因治疗的公司之一，但专员Scott Gottlieb最近表示，他希望FDA在2022年之前批准40种基因疗法。作为一个行业，我们必须创造一条道路，使一次性基因治疗成为许多遗传疾病的选择，而全组织对创新的关注，使我们在近年来在这条道路上创造了多个第一。

我们与监管机构合作设计了一吻合的临床试验和新措施，以确定临床试验是否成功。去年，美国食品和药物管理局（FDA）批准了对遗传疾病的第一个基因治疗 - 每个参与者的主要里程碑，以及患有遗传条件的患者和家庭的重要分水岭。

我们寻求我们希望积极影响的利益相关者的意见：患者和家庭。患者社区提供了患者需求的整体画面 - 我们创造了一种可能性的路径，但他们照亮了我们的方式。我们可以通过听取和学习为患者和家庭带来有价值的创新，然后与他们合作开发未满足需求的解决方案。例如，我们了解到，基因检测对于这些家庭来说是一个巨大的障碍。我们与倡导团体合作开发自由和简单的基因检测。

我们遇到了并听取了医疗保健专业人士，付款人和政策制定者。他们的意见帮助我们介绍了一种认识到一次性基因疗法的独特性质的首次支付模式，包括基于结果的折扣，具有长期的疗效措施以及对Medicare＆Medicate服务（CMS）中心的提案来传播几年后潜在的生活变化干预费用。对这些努力的招待会已经强壮，患者已经开始治疗。重要的是，我们帮助点燃了进一步的讨论和协作，这可能会对社会支持真正的创新远远超出火花或基因治疗来影响。

它令人鼓舞的是，我们的文化中的创新概念变得如此根深蒂固，我们可以轻松地召唤尤里卡时刻的好莱坞形象。如果好莱坞可以帮助我们浪漫化组织对齐，保险改革和政府承包，我们将真正存在。这可能会成为所有人的最大梦想 - 一个没有生命受到遗传疾病的世界的世界 - 现代现实。

Jeff Marrazo是Spark Theraraybetapp下载peutics的首席执行官，以及针对患者精确药物和医疗改革的潜在好处的冠军。杰夫可以在Twitter @jeffmarrazzo找到。