星火之声

现代医学在一个过时的世界

对我们许多人来说，“现代医学”是癌症、艾滋病毒/艾滋病和其他慢性疾病突破性治疗的同义词。30年前我们无法想象这些治疗方法，今天我们也不想没有它们。它们使人们有可能活得更久、更舒适，其症状得到控制、管理或减轻。

但对于现代医学的下一个阶段？与我们正在寻求发现和治疗星火发展现代医学的世界吗？raybetapp下载在这个世界上，我们的目标是把这一可以增加是导致疾病的基因突变位和人类基因组的字节进药。在世界上我们设想，遗传病有没有前途，并一次性基因治疗可以“只活”解决使人衰弱的疾病的人或患有慢性治疗管理。

这是令人难以置信的科学，而且在打火石报销制度的时代星际迷航药。接下来的这个现代医学的阶段是难以估计的，并在被设计为支持长期治疗过时的美国医疗保健系统中固有的挑战千疮百孔，重点是有益的卷保健和结果照顾。

但可以肯定，那里有意愿，有一种方法。

在星火raybetapp下载治疗，我们的宗旨很简单：我们不跟随的脚步，我们创建的路径。As the company that introduced the first FDA-approved gene therapy for a genetic disease, we’ve been working to create this new path brick by brick, finding solutions to old and new problems and evolving an infrastructure to embrace – and even incentivize the development of — potentially one-time, durable therapies.

为了解决与我们所拥有的和我们所需要的，迫切的升级报销系统必须进行这种根本性失调匹配改变生活21^圣我们正在开发的世纪药物，侧重于两个主要领域:

1. 将重心转移提供更好的健康，而不是更多的保健
   

已经在使用和误用多一个字 - 重新诠释了“价值”全面实现的一次基因治疗开始的潜力。

很长时间以来，我们已经等同于更好的健康提供更多的医疗服务。更多的测试，更多的程序，更多的药品。但是，这是违反直觉我们的集体目标，帮助患者花费更少的时间进行测试，持久的程序和服药，和更多的时间与人，经验最要紧。

以血友病为例。这是一种终身疾病，历史上需要患者经历每周企图输液，以防止流血事件。何况，几十万美元的花费每一年,通过我们的医疗系统支付病人整个生命周期的常规注射费用。如果我们的系统奖励质量护理和数量，想象一下这将如何改变这些病人的日常生活?

要想在美国的医疗保健体系中取得成功，新的、创新的疗法可能会带来长期的、甚至是终生的影响，我们必须将重点转移到奖励更好的健康结果上，而不是更多的医疗保健上。这表明了一种快速诊断遗传病的能力，使用适当的基因测试来发现导致疾病的突变。这意味着治疗疾病的根本原因，而不是治疗症状。这意味着一次性的干预，而不是终生的治疗。

要实现更好的健康，就必须从药物的数量转向药物的效率和效力。最近在州和联邦一级这方面取得的进展使我们感到鼓舞。事实上，两党立法草案——《病人负担能力、价值和效率法案》(PAVE Act)——最近被提交到参议院，以促进药品和医疗服务基于结果的支付模式的发展。但我们需要做得更多，行动得更快。

1. 为治疗的表演支付超时费用
   

虽然各地在华盛顿PAVE最近势头看好，星火治疗不能坐视不理，等待已久的报销模式进行改革。raybetapp下载我们的目标是通过允许在其表现的时间和有支付，以确保可访问性和问责我们认可的基因疗法。

壁垒提供其他付款和销售模式包括当前系统的短期价值焦点，主要是因为大多数病人转健康险公司平均每三年。此外，我们的政府提价申报要求并不旨在反映一次性的前期付款或一定的效果上的安排，因此限制制造商的能力，以提供随时间或显著基于绩效的回扣支付。最后，我们在美国的分销模式是复杂的，这增加了成本和金融风险给参与交付和专科用药报销和特殊医疗服务方。

在Spark，我们必须找到一种方法，将我们的一次性治疗纳入一次性预付费用中。为了减轻保险公司的这种负担和风险，我们还推出了首次针对支付者和患者的支付和分配模式。我们采取短期和长期的措施来衡量我们的治疗效果，如果临床措施在治疗后30-90天和30- 33个月没有达到要求，我们将提供部分回扣。

到目前为止，我们的努力已经帮助确保有商业保险的符合条件的患者能够为我们的基因治疗和相关的管理程序支付自付的费用。虽然这是一项重大成就，特别是在发射一年内，但还有更多工作要做。

因此,我们提交了一份提案,医疗保险和医疗补助服务中心(CMS),强调我们希望带头向一个独特的安排,保险公司可以支付一次性治疗部分随着时间的过去,而不是一个大的预付款,每年支付取决于治疗的性能。我们认为是时候采取行动并敦促政府批准这一提议了，这样我们就可以开始测试带有健壮的基于结果的组件的超时支付模型。这样的项目有可能让更多的保险公司参与进来，从而为更多符合条件的患者扩大这种和未来的基因疗法的覆盖面。

接下来的这个现代医学的阶段有丰富的承诺和可能性。而在我们的医疗系统所需要的系统性变化显著和复杂的，我相信，共同努力，政府，政策制定者，患者，保险公司和行业合作伙伴可以将我们的医疗和报销系统与21^圣世纪的药品，我们正在开发。如果我们共同努力，我们可以对现代医学的真正兑现承诺，创造一个世界里，没有生命是由遗传性疾病的限制。

杰夫Marrazzo是共同创始人和星火治疗的CEO和精密医学和医疗改革对患者的raybetapp下载潜在益处冠军。他可以在Twitter上找到@JeffMarrazzo。